Highlights

Lipigon utvecklar läkemedel för sjukdomar som beror på störningar i hur fetter hanteras i kroppen. Mest välkänd är kolesterolets roll för utveckling av hjärtkärlsjukdom men fetter har även en väsentlig roll för olika leversjukdomar, diabetes typ 2 och i flera sällsynta sjukdomar.

Lipigon fokuserar på särläkemedel (orphan drugs) för sällsynta sjukdomar där tillräckligt god behandling saknas, vilket resulterar i fördelar avseende patenttid och myndighetsprocesser samtidigt som marknaden är betydande eftersom premiumpriser tillämpas.

 

Bolagets huvudprogram Lipisense fokuserar på den ärftliga sjukdomen Homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH).

Stort medicinskt behov. Dagens läkemedel ger inte tillräcklig effekt och utan behandling drabbas patienterna av hjärtkärl-sjukdom redan vid 20–30 års ålder. Lipisense använder en unik mekanism för att undvika begränsningarna hos dagens läkemedel.  

Kort tid till kliniska studier. Lipisense har testats i djurmodeller med god effekt och initiala tester av toxicitet och tolerabilitet är genomförda utan anmärkning. Bolaget räknar med att nå klinisk fas 1 redan år 2020. Utvecklingen sker i nära samarbete med det tyska läkemedelsbolaget Secarna.

Starkt växande marknad. Marknaden för särläkemedel växer dubbelt så snabbt som den konventionella marknaden och beräknas utgöra mer än 20% av alla förskrivningsläkemedel år 2022. Ett exempel på bolag inom särläkemedel är Wilson Therapeutics. Den totala marknaden för läkemedel mot HoFH uppskattas av Lipigon uppgå till totalt 1 500 miljoner dollar per år.

 

 

Opportunity

Bolagets verksamhet består i att selektera, utveckla och prekliniskt validera läkemedelskandidater för olika rubbningar i kroppens hantering av fetter. Validering sker i relevanta sjukdomsmodeller, dvs. celler eller djur med liknande symptom som de man vill behandla hos människa. Med ett omfattande vetenskapligt nätverk och expertis inom fetter kan Lipigon arbeta kostnadseffektivt med validering av läkemedelskandidater och förberedelser för klinisk utveckling.

 

 

Affärsidé

Lipigons affärsidé är att utveckla och sälja läkemedel med nya unika verkningsmekanismer (s.k. first-in-class) för sjukdomar som saknar fullgod behandling. Bolaget är experter på lipidbiologi (kroppens hantering av fetter) och arbetar med sjukdomar som beror på störningar i hur fetter hanteras.

De vanligaste sjukdomarna inom fältet är hjärtkärlsjukdom, diabetes typ 2, leversteatos (s.k. fettlever) och andra besläktade sjukdomar som drabbar stora grupper av människor. Utveckling av läkemedel mot dessa s.k. folksjukdomar kräver långa, stora och dyra kliniska prövningar. Lipigon har valt att i första hand fokusera på särläkemedel för ovanliga sjukdomar orsakade av rubbningar i kroppens hantering av fetter, där tillräckligt bra behandling saknas. Vid utveckling av särläkemedel krävs det i regel mindre underlag för att visa på positiva behandlingseffekter, vilket resulterar i kortare prövningstid. Patenttiden är dessutom fördelaktig samtidigt som marknaden är relativt stor eftersom läkemedlen kan säljas till högre pris.

Lipigon är flexibla vid val av teknologi (t.ex. små molekyler eller antikroppar) och arbetar med partners som har expertis inom den teknologi som passar bäst för varje läkemedelsprojekt. Tillsammans med partners som kompletterar bolagets expertis kan bolaget minimera riskerna, sänka utvecklingskostnaderna och förkorta valideringstiden.

Lipigons vision är att vara det ledande bolaget i världen inom sällsynta sjukdomar orsakade av störningar i kroppens fetthantering. Ambitionen är att bli den självklara samarbetspartnern för större läkemedelsbolag inom bredare indikationer som relaterar till störningar i kroppens fetthantering.

 

Medicinskt behov

Fetter är viktiga byggstenar och signalbärare i kroppen. Störningar i kroppens hantering av fetter orsakar sjukdomar genom att ämnesomsättningen påverkas (metabola sjukdomar). Mest välkänd är kolesterolets roll för utveckling av hjärt-kärlsjukdom men andra fetter har en väsentlig roll vid olika leversjukdomar, diabetes typ 2 samt vid en rad sällsynta sjukdomar. Fett som ansamlas i ”fel” organ orsakar ofta allvarliga funktionella störningar.

Lipigon kombinerar ny teknologi med expertis om kroppens fetthantering för att hitta nya innovativa lösningar på gamla och välkända problem.

 

 

Pågående program

 

 

Program 1 – Lipisense

Indikation. Lipisense är en läkemedelskandidat för behandling av homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH). Sjukdomen beror på ärftlig defekt i LDL-receptorns funktion som bl.a. är att ta upp LDL i levern så att kolesterolet kan utsöndras från kroppen. Defekt LDL-receptor leder till förhöjda kolesterolnivåer i blodet som om de inte behandlas kan orsaka hjärtinfarkter eller andra kardiovaskulära komplikationer redan i 20-30 årsåldern. Patienter med HoFH får ofta ”all” tillgänglig behandling men når ändå inte sina behandlingsmål.

Befintliga behandlingar. Konventionella läkemedel mot förhöjt LDL-kolesterol utnyttjar LDL-receptorn men eftersom denna är defekt hos personer med HoFH uppnås sällan tillräcklig effekt. Det finns läkemedel som inte är beroende av LDL-receptorn, men med dessa följer allvarliga biverkningar som fettlever. Patienter med särskild stor risk för allvarliga följder kan behandlas med plasma-aferes (liknande dialys). Det är en behandling som kräver specialistvård, tar flera timmar per tillfälle och upprepas flera gånger i veckan.

 

Verkningsmekanism. Lipisense avser att behandla de förhöjda blodfetterna genom en mekanism som inte är beroende av LDL-receptorn och som inte förväntas orsaka fettlever eller andra allvarliga biverkningar. Läkemedelskandidaten förväntas påverka två genetiskt och kliniskt validerade faktorer samtidigt (ANGPTL3/4). Den förväntade effekten i HoFH är en LDL-kolesterolsänkning som är bättre eller likvärdig med andra terapier samt korrigering av ytterligare tre typer av blodfetter (triglycerider, remnant-kolesterol och HDL-kolesterol). Sammantaget förväntas Lipisense kunna minska risken för hjärt-kärlsjukdom och därmed öka patienternas livslängd. Notera att de förväntade effekterna bygger på bolagets prekliniska studier. Mer omfattande kliniska studier krävs för att fastställa de faktiska effekterna.

Teknologi. Lipisense är ett RNA-läkemedel som baseras på 3:e generationens antisensteknologi (ASO). Teknologin har bevisats vara säker i flera studier på människa och syftar till att slå ut målproteinet redan innan det har bildats.

Utveckling. Lipisense har testats i djurmodeller med god effekt. Initiala toxicitets- och tolerabilitetstester har genomförts utan anmärkning. Nästa steg är att slutföra tester på humaniserade djurmodeller (feb 2019), göra läkemedelskandidaten målsökande för levern (mars 2019), validera de optimerade substanserna (april 2019) och välja optimerad läkemedelskandidat (candidate drug) för preklinisk säkerhets- och toxicitetsutveckling (juni 2019). Därefter väntar kliniska studier.

Partner. Utvecklingen sker i nära samarbete med Secarna som har en internationellt framstående plattform för utveckling av antisensläkemedel och klinisk erfarenhet inom området. Samarbetet är påbörjat och planen är att etablera ett joint venture under 2019.

Marknad. Ungefär 5 000 människor lider av HoFH i Europa, Japan och Nordamerika. Priset per patient per år uppskattas av Lipigon till ca. 300 000 dollar. Bolaget uppskattar marknadspotentialen för Lipisense till 500 miljoner dollar per år baserat på att bolaget når en tredjedels marknadspenetration.

 

 

Program 2 - Lipodystrofi

Indikation. Program 2 syftar till att utveckla ett läkemedel för patienter med Lipodystrofi, en sällsynt sjukdom som karakteriseras av komplett eller delvis avsaknad av fettvävnad. Konsekvensen blir att levern lagrar mycket fett och tappar sin funktion som metabolt reglerande organ vilket kan orsaka bl.a. mag-tarmproblem, svårbehandlad och tidig diabetes typ 2 samt hjärt-kärlsjukdom. Lipodystrofi leder ofta till frekventa besök på akutmottagningar och förkortad livslängd med flera decennier. 

Befintliga behandlingar. Metreleptin är en godkänd läkemedelsbehandling men den fungerar endast för ett fåtal och är förenad med biverkningar. Akut behandling utgörs av fasta eller födorestriktion för att minska belastningen på levern. Levertransplantation är ofta nödvändig för äldre och hårt drabbade personer. Det finns enligt Lipigons vetskap inga kända läkemedelsutvecklingsprogram som adresserar patienternas grundproblematik, dvs. förhöjt leverfett. Genom att minska lagringen av fett i levern kan man minska risken för metabola komplikationer.

Verkningsmekanism. Lipigons Program 2 syftar till att normalisera leverfettet genom att påverka den mekanism som styr fettinlagringen. Läkemedelskandidaten bygger på en leverspecifik genterapi som ska stimulera leverfettets nedbrytning. Den kommer inte att påverka bristen på fettvävnad, men kan i kombination med konventionell behandling minska risken för metabola sjukdomar genom att leverfunktionerna upprätthålls.

Teknologi. Program 2 använder genterapi. Den bygger på att en kroppsegen gen uttrycks i levern vilket ska leda till påskyndad förbrukning av leverfetter och återställning av fettinnehållet i levern till normala nivåer.

Utveckling. Produktkandidaten har testats i djurmodeller med god effekt och initial tolerans. Verifiering av effekt i sjukdomsmodeller pågår och beräknas vara slutförd under första kvartalet 2019. Parallellt ska Lipigon ingå avtal med en genterapipartner alternativt licensiera en beprövad genterapi för att anpassa produktkandidaten för människa.

Partner. Antaros Medical har en bildåtergivningsteknologi för säker (icke-invasiv), snabb och kostnadseffektiv mätning av leverfett i djur och människa. Bolaget har gedigen erfarenhet av klinisk läkemedelsutveckling inom det kardiometabola fältet. Antaros är delägare i Lipigon.

Marknad. I Europa och Nordamerika finns ca. 2 000 personer med lipodystrofi. Många av dessa behandlas på nationella centra vilket underlättar klinisk utveckling av läkemedel och försäljning. Marknaden för en ledande produkt uppskattas av Lipigon till 500 miljoner dollar per år.

 

 

Program 3 – svårbotad dyslipidemi

Indikation. Program 3 riktar in sig på dyslipidemi (störda blodfetter) som kvarstår trots konventionell behandling med t.ex. statiner. Genom att nå samtliga uppsatta behandlingsmål för dyslipidemi förhindras idag endast 30% av alla fall av hjärt-kärlsjukdom. Patientgruppen utgörs av högriskpatienter och patienter som inte når sina behandlingsmål med standardbehandling.

Befintliga behandlingar. Enzymet LPL är ett mycket välkänt läkemedelsmål. Det finns idag ett starkt vetenskapligt och kliniskt stöd för att en ökning av LPL-aktiviteten och en sänkning av LDL med t.ex. statiner tillsammans minskar risken för kranskärlssjukdom. Trots detta finns det i dagsläget inget läkemedel som påverka LPL direkt.

Teknologi. Bolaget ska använda DEL-teknologi för att identifiera småmolekyler som lämpar sig som läkemedelskandidater. Med DEL-teknologin kan man screena 1 000 gånger fler substanser än med traditionella screeningteknologier, vilket förbättrar möjligheterna att hitta attraktiva molekyler för läkemedelsutveckling.

Utveckling. Lipigon har under två års tid utvecklat ett testsystem för att effektivt sålla bort oönskade substanser vid screening av LPL-kandidater. Det gör att bolaget kan starta en DEL-screening omgående, vilket anses attraktivt av de partners bolaget för diskussioner med. Lipigon kommer att ingå avtal med en partner för DEL-screening och förbereda material för screeningarbetet under första kvartalet 2019 för att sedan genomföra screeningen under andra kvartalet 2019.

Marknad. Läkemedelskandidaten avser att behandla dyslipidemi som kvarstår trots konventionell behandling. Endast 30% av alla sjukdomsfall förhindras genom framgångsrik behandling med dagens läkemedel och populationen som lider av dyslipidemi är stor.

 

 

Försäljning och marknadslansering

För särläkemedel avser Lipigon att driva utvecklingsarbetet fram till produktlansering och bygga upp en egen säljorganisation. De kliniska studierna är normalt mindre omfattande och totalkostnaden kan därför bli betydligt lägre än vid utveckling av konventionella läkemedel. Då patientunderlaget är relativt begränsat kommer endast en mindre säljorganisation att behövas i kommersialiseringsfasen. Under det kliniska utvecklingsarbetet kommer bolaget att etablera kontakter med förskrivande läkare och key opinion leaders. Lipigon utesluter inte alternativa vägar till marknaden, men avser att gå hela vägen till lansering och försäljning tillsammans med partners.

För bredare sjukdomar planerar Lipigon på att driva utvecklingen till och med proof-of-concept (klinisk fas 2a). Anledningen är att de kliniska studierna därefter blir väldigt stora och kostsamma och att större läkemedelsbolag är intresserade av att licensiera projekt som nått denna fas.

 

 

Bolagets utveckling

Historik

Lipigon Pharmaceuticals AB grundades 2010 av forskare vid Umeå Universitet och bygger på över 50 års forskning inom lipidbiologi (fetter). Under 4 år drevs bolaget med mjuka medel från bl.a. EU och Vinnova och i slutet av år 2016 kom de första externa investeringarna. I samband med detta utarbetades en strategi för bolagets fortsatta värdeutveckling: Lipigon ska växa sin projektportfölj genom utveckling av läkemedelskandidater mot sällsynta sjukdomar som beror på störningar i kroppens fetthantering.

Bolaget driver idag tre läkemedelsprogram varav ett beräknas nå kliniska studier år 2020. I två av projekten har bolaget ett nära samarbete med Secarna respektive Antaros Medical. Bolaget har hittills drivits med relativt låg kostnadsmassa och idag arbetar en person heltid i bolaget. I bolagets styrelse finns lång erfarenhet inom läkemedelsutveckling inom såväl akademi som läkemedelsbolag.

 

Utvecklingsplan

Under de kommande 3 åren ska bolaget nå kliniska prövningar med minst ett av sina program och minst två program ska nå preklinisk toxikologi (säkerhets- och doseringsstudier). I samband med att programmen når dessa värdehöjande milstolpar ska bolaget genomföra nyemissioner för att finansiera den fortsatta utvecklingen.

 

Utveckling under 2018/2019. I program 1 ska bolaget ansöka om substanspatent och bilda joint venture med Secarna för den fortsatta utvecklingen av läkemedelskandidaten. Vidare ska bolaget välja candidate drug för fortsatta prekliniska säkerhets- och doseringsstudier inför klinisk utveckling (fas 1). I program 2 ska bolaget nå proof-of-principle och ansöka om patent samt etablera samarbetsavtal med en genterapipartner för den fortsatta utvecklingen. I program 3 ska bolaget ingå avtal med partner för screening av läkemedelssubstanser och genomföra screening. En partner är identifierad och avtalsdiskussioner pågår.

 

Utveckling under 2020-2021. Under första halvåret 2020 ska bolaget påbörja kliniska prövningar fas 1 för program 1 samt välja candidate drug och genomföra prekliniska säkerhetsstudier för program 2. Vidare ska bolaget utvärdera om man ska gå vidare med optimering (lead optimization) av läkemedelssubstansen i program 3. Under 2021 planerar bolaget att påbörja kliniska prövningar fas 2 i program 1 och kliniska prövningar fas 1 i program 2. Projekten kommer att finansieras genom nyemissionen och bolaget planerar att notera aktien första halvåret 2020.

 

 

Back to Top

Market

 

Marknadsöversikt

Lipigons expertis är kroppens hantering av fett och bolaget fokuserar på särläkemedel som ska reglera störningar i fetthanteringen. Det finns potential att på sikt bredda bolagets läkemedelskandidater till bredare indikationer. Den totala marknaden för läkemedel inriktade på reglering av fetter är mycket stor.

 

Marknaden för läkemedel inriktade på reglering av fetter

Hjärtkärlsjukdomar har länge varit den största orsaken till dödlighet och sjuklighet i västvärlden. Under senare årtionden har även utvecklingsländer haft en kraftig ökning av dessa s.k. vällevnadssjukdomar. Hjärtkärlsjukdomar, diabetes typ 2 och fettrelaterade leversjukdomar är alla förknippade med störningar i kroppens hantering av fett.

Sjukdomar orsakade av kroppens fetthantering i siffor:

  • Hjärt-kärlsjukdomar orsakar 45% av alla dödsfall i Europa och är den ledande dödsorsaken globalt. I många länder orsakar hjärt-kärlsjukdomar den enskilt största sjukvårdsutgiften.
  • Marknaden för dyslipidemi som är vanligt vid typ 2-diabetes uppgår till 9 miljarder EUR bara i EU5, USA och Japan. 60 miljoner personer som lever med störda blodfetter i Frankrike, Italien, Japan, Kanada, Storbritannien, Tyskland och USA uppnår inte sina behandlingsmål.
  • Marknaden för leversteatos (s.k. fettlever) och relaterade sjukdomar uppgår till flera miljarder USD.
  • Diabetesmarknaden uppgick 2016 till över 30 miljarder USD.

 

Marknaden för särläkemedel

Särläkemedel är läkemedel för behandling av allvarliga och ovanliga sjukdomstillstånd där det saknas tillfredsställande behandling. Marknaden för särläkemedel växer dubbelt så snabbt som den konventionella marknaden och beräknas uppgå till över 20 % av alla förskrivningsläkemedel 2022. Ett exempel på bolag inom särläkemedel är Wilson Therapeutics.

Utveckling av särläkemedel är förenad med fördelar som längre patenttid (10 år från och med marknadsgodkännande) och förenklade myndighetsprocesser (t.ex. nedsatta ansökningsavgifter och kostnadsfri vetenskaplig assistans).

 

Risker

Läkemedelsutveckling är en riskbransch, men med möjlighet till mycket god avkastning. Bolagets riskfaktorer är exempelvis kopplade till marknad och konkurrens, utveckling och immateriella rättigheter samt finansiering. Bolaget hanterar riskerna genom att:

  • Samarbeta med framstående teknologipartners och så kallade key opinion leaders.
  • Fokusera på läkemedelsmål med stark genetisk och klinisk validering.
  • Nyttja sjukdomsmodeller och tekniker som möjliggör snabb koppling till validering på människa.
  • Ha personer med erfarenhet av läkemedelsutveckling och kapitalanskaffning i life science-bolag i ledning och styrelse.

 

 

Back to Top

Team

Lipigons ledning och styrelse har tillsammans lång erfarenhet inom biologi, affärsutveckling och kommersialisering från såväl akademi som läkemedelsbolag.

 

Ledning

Stefan K Nilsson, VD och medgrundare. Stefan disputerade inom området blodfetter år 2010 och är civilingenjör inom bioteknik.

Gunilla Olivecrona, CSO på deltid och medgrundare. Gunilla är professor på Umeå Universitet och internationellt erkänd auktoritet inom molekylär fetthantering. Hon är författare till mer än 200 publikationer i ledande tidskrifter och har varit aktiv inom fältet i 45 år.

 

Styrelse och rådgivare

Carina Schmidt, styrelseordförande. Carina har mer än 35 års erfarenhet inom life science. Hon är VD på Athera Biotechnologies där hon har tagit en preklinisk läkemedelskandidat till kliniska studier. Carina deltar i Lipgons operationella arbete på deltid.

Lars Öhman, styrelseledamot. Lars har lång erfarenhet inom läkemedelsindustrin och har ansvarat för affärer värda över hundra miljoner dollar. Han utför även konsultarbete åt Lipigon.

Erik Lund, styrelseledamot. Erik är disputerad inom medicin och har 15 års erfarenhet av att arbeta i stora läkemedelsbolag, senast MSD. Han har gedigen erfarenhet inom hjärt- och kärlsjukdomar. Erik är även engagerad på konsultbasis i Lipigon.

Mikael Elofsson, styrelseledamot. Mikael är professor i organisk kemi och medgrundare till Lipigon. Han har tidigare varit delaktig i flera akademiska spin-outs.

 

 

Back to Top

Financials

Finansiell information finns i Deal Room.

 

 

Back to Top

Contact

Lipigon Pharmaceuticals AB
Tvistevägen 48c
907 29 UMEÅ, Sverige

Organisationsnummer: 556810-9077

Kontaktuppgifter
VD: Stefan K. Nilsson
Mail: stefan@lipigon.se
Telefon: +46 70 578 1768
Web: www.lipigon.se

 

 

Back to Top